Chez l'homme, les androgènes interviennent dans la croissance et le développement des organes sexuels masculins ainsi que dans le développement et le maintien des caractères sexuels secondaires. Les androgènes augmentent également généralement l'anabolisme des protéines et diminuent leur catabolisme. L'administration exogène d'androgènes entraîne l'activation de mécanismes de rétroaction, ce qui entraîne une réduction de la production endogène de testostérone.
La méthyltestostérone est un agoniste synthétique des récepteurs aux androgènes. La méthyltestostérone est un imitateur de la testostérone utilisé pour traiter les hommes souffrant d'un déficit en testostérone. De plus, elle est utilisée dans le traitement du cancer du sein chez les femmes ménopausées en tant qu'agent antinéoplasique. La méthyltestostérone est un dérivé de la testostérone portant un groupe méthyle en position 17 alpha qui augmente fonctionnellement la biodisponibilité. La méthyltestostérone se lie aux récepteurs cytosoliques aux androgènes et le complexe ligand-récepteur fonctionne comme un facteur de transcription régulant l'expression des gènes sensibles aux androgènes. Les gènes sensibles aux androgènes sont responsables de la croissance et du développement des organes sexuels mâles et des caractères sexuels secondaires. Les agents anabolisants tels que la méthyltestostérone stimulent l'anabolisme et inhibent le catabolisme et stimulent ainsi le développement de la masse musculaire, de la force et de la puissance.
La méthyltestostérone est l'un des nombreux androgènes synthétiques thérapeutiques. L'utilisation globale d'androgènes exogènes tels que la méthyltestostérone est limitée et soigneusement surveillée car des effets secondaires indésirables importants tels qu'une croissance de la prostate peuvent survenir. Plus récemment, des modulateurs non stéroïdiens des récepteurs aux androgènes ont été développés qui peuvent activer les récepteurs aux androgènes mais ne sont pas réduits en dihydrotestostérone ou aromatisés en estradiol et ne présentent donc pas d'effets indésirables hors cible.
