En tant que régulateur essentiel de la croissance musculaire et de la progression de la maladie, le GDF est actuellement une cible importante pour le traitement des maladies des muscles squelettiques, des maladies neuromusculaires, de l'obésité et du cancer. Le SRK (Apitegromab) de Scholar Rock est un médicament représentatif de cette catégorie. Le SRK est un anticorps monoclonal entièrement humain qui se lie avec une grande spécificité au Pro-GDF ou au GDF latent sans se lier au GDF mature et à d'autres facteurs de croissance étroitement liés. Il inhibe le GDF avant sa libération, offrant une sélectivité élevée et des effets secondaires minimes. Le SRK est actuellement en phase 3 d'essais cliniques (NCT05156320) pour l'amyotrophie spinale (SMA) et constitue la première thérapie potentielle dirigée vers les muscles pour l'AMS. Le RO7204239 (GYM329, RG6237) de Roche cible la myostatine latente et est testé pour l'AMS (NCT05115110) et la dystrophie musculaire facio-scapulo-humérale (NCT05548556).
